近日，Biogen公司用在医治一种肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的药物Qalsody（tofersen）取得美国食物药品监视治理局（FDA）加快核准。 这是FDA核准的第四种医治ALS的药物，也是第一种被核准靶向ALS遗传病因的药物。此前获批的3种药物为Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇）、edaravone（Radicava/Radicava ORS）、riluzole（Rilutek/Tiglutik/Exservan）。另外，还获批用在医治ASL相干症状的Nuedexta。 据领会，Qalsody的核准是基在数据显示它下降了神经丝卵白的程度，神经丝卵白是神经细胞变性的指标，被认为与该疾病的症状进展有关。ALS患者特定基因的突变致使超氧化物歧化酶1（SOD1）卵白的毒性程度堆集，Qalsody旨在按捺其发生。 Qalsody Qalsody 是一种反义寡核苷酸药物，一种由与信使RNA连系的DNA或RNA小片断构成的药物，经由过程与SOD1 mRNA连系实现SOD1 mRNA降解，从而实现SOD1卵白合成削减。用在医治由SOD1基因突变驱动的ALS。正常的SOD1卵白对细胞（包罗神经元）具有庇护感化。但是，突变后的SOD1具有毒性，而且与ALS患者履历的活动神经元进行性损失有关。 在用药方面，该药物是经由过程脊髓打针来给药的，保举剂量为每次给药100毫克（15毫升）。患者以14天的距离接管三个初始剂量，然后每 28天接管一次保持剂量。 ALS，俗称“渐冻人症”，是一种以年夜脑和脊髓活动神经元退行性改变成特点的进行性麻木性疾病，凡是以藏匿性的局部无力起病，然后快速进展至包罗膈肌在内的大都肌肉麻木。 SOD1-ALS是ALS的一种罕有遗传性情势，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，年夜多患者疾病进展敏捷，病发后保存期不跨越3年。 ALS今朝还没有殊效药。患者在确诊后保存时候平均仅为3~5年，最多见的死因是呼吸衰竭。 跟着对ALS遗传驱动身分、异常应激反映和免疫机制等病理身分熟悉的逐步深切，多种新医治模式均有多款在研药物出现，有望为ALS医治带来更多可能性。等候更多立异疗法研发顺遂，早日造福更多渐冻症患者。 
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